文 周雪雯 编译 医药经济报

固定剂量复方制剂（Fixed-Dose Combination，FDC）将被提早纳入美国版医保谈判？近日，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）提出的一项提案引发药企强烈反对。该提案建议，将某些FDC纳入医保药品议价范围，与FDA关于相关产品的监管方案相冲突。

疑似机构职责错位

在美国联邦医疗保险（Medicare）药品议价项最新指导草案中，CMS提议进一步缩小当前对FDC的议价豁免范围，可考虑提前议价。该机构认为，这类药物与具有相同活性成分的老药相比，并未展现出具有临床意义的差异。这一改动可能意味着，即使某款FDC药物自身尚未达到议价年限，也可能因为其活性成分在老药中已被覆盖，而被提前纳入议价名单。

此前，FDC和新剂型的研发一直是药企延长重磅炸弹药物市场独占期的重要手段，此次 CMS 提议重新定义这类组合药的谈判豁免资格，实际上削弱了企业借助新剂型维持价格保护的策略空间。

对此，美国药物研究与制造企业协会（PhRMA）表示，CMS提出方案没有法定依据。“国会从未授权CMS对某一药物的不同组分在治疗或生物效应方面的贡献进行判断，也未赋予其评估临床意义的权力。这样的科学判断理应完全属于FDA的监管职责与专业领域。”

据悉，此项议价变更将从2028年起适用于已确定议价价格的药物。可能受影响的产品包括默沙东的Keytruda和百时美施贵宝（BMS）的Opdivo。此外，强生的Darzalex和基因泰克的Tecentriq或分别在2029年和2030年进入议价周期。

上述药品可能受到影响是因为FDA最近批准了这些药物的皮下注射固定联合制剂（subQ fixed combination）版本，这些版本包括有助于活性成分吸收并缩短给药时间的透明质酸酶成分。另一种含有重组人透明质酸酶变体Berahyaluronidase alfa的皮下注射版本 Keytruda正等待FDA的批准，目标审评日期为9月23日。

企业担忧连锁反应

不少企业方认为，这一政策调整不仅可能带来药价降低，也让FDC药物未来走向增添不确定性，引发担忧。一些制药巨头担忧医疗保险谈判可能会影响其明星产品的销量。

默沙东董事长兼首席执行官Rob Davis对CMS提出的建议表示强烈的质疑，认为这是一个欠缺慎重考虑的方案。“目前，是否纳入议价具有相对明确的标准，主要依据FDA在临床试验要求中的判断。但如果转向CMS所提的主观性更强的评估方式，将造成政策上的不确定性与模糊性。”

对于那些投资于长期研究、高成本研究的项目来说，政策可预期性至关重要。他认为，CMS此举不利于医学创新。

BMS相关负责人则表示，这一新提案实质上重新定义了“活性成分（active ingredient）”。拟议的CMS政策本质上将采用更狭义的“新活性成分”定义，可能导致此类产品被纳入医保谈判范围，这一做法与FDA的监管标准存在不一致，或对未来组合药开发产生影响。

相较之下，FDA对新活性成分的定义更侧重于：1.是否具有药理活性；2.是否在疾病诊断、治疗、缓解、预防中产生直接效果；3.是否影响人体或其他动物的结构与功能。

BMS方面表示，即使CMS新政策最终落地，仍应豁免含有经FDA认可的额外活性成分（如透明质酸酶）的皮下注射药物。该公司指出，医疗市场需要降低患者和护理人员治疗负担的管理方案。与静脉输液相比，皮下注射更为便捷，有利于提高患者的生活质量及医疗资源的利用效率，是一种更具成本效益的给药方法。

为此，BMS补充了一项预算影响分析作为依据：在65岁及以上的成年人中，将50%的患者从Opdivo静脉注射转换为“Opdivo+透明质酸酶”皮下给药后，3年内可直接因降低给药成本而节省63.7万美元。

也有巨头保持乐观

强生则乐观地认为，其Darzalex皮下注射方案不会与原始配方一起参与价格谈判，因为CMS会认可该版本具有临床显著改善意义。

强生北美创新药业务负责人Tom Cavanaugh表示，公司预计最早从2034年才开始受到议价影响，Darzalex皮下注射版本Darzalex Faspro是一种创新的FDC。与静脉注射配方相比，为患者带来了具有临床意义的病情改善，包括显著减少了输注相关反应和不良事件。

《美国通胀削减法案》（IRA）中规定，生物药自获批13年后才可纳入Medicare议价范围。Darzalex Faspro于2020年5月获得批准，意味着它从2034年开始参与价格谈判。

（原文网址：

转自2025年第27期《医药经济报》

 您阅读本篇文章共花了：